Programy lekowe posiadają swoje zalety i wady, niemniej jednak otwierają drogę dla części chorych do skutecznego i nowoczesnego leczenia, na które nie mogłaby liczyć we własnym zakresie (głównie z powodu bariery finansowej). Nie da się jednak ukryć, że aktualny zalew informacji utrudnia nam selekcję tych najważniejszych, przez co tracimy wiele czasu lub niekiedy popełniamy błędy. Warto prześledzić zmiany, jakie dotyczyły programów lekowych w kończącym się już 2015 roku. Poniżej znajduje się ich lista wraz z krótkim omówieniem wybranych pozycji. Dowodzi to tego, że wbrew pozorom nie są to konstrukcje sztywne. Każdy lekarz i pacjent mogą w pewnym stopniu wpłynąć na zasady rządzące programami lekowymi i warto to wykorzystywać.
Autor: LEK. MATEUSZ SPAŁEK
Nowe programy lekowe lub zmiany w istniejących w 2015 roku
Zmiany lub nowe programy lekowe w chorobach nieonkologicznych (wytłuszczono pozycje, które cieszyły się szczególnym zainteresowaniem organizacji pacjenckich, lekarzy i mediów):
- Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B
- Leczenie umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej
- Leczenie choroby Pompego
- Leczenie ciężkiej astmy alergicznej IGE-zależnej omalizumabem
- Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego
- Leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym
- Leczenie hormonem wzrostu niskorosłych dzieci urodzonych jako zbyt małe w porównaniu do czasu trwania ciąży (SGA lub IUGR)
- Leczenie przetoczeniami immunoglobulin w chorobach neurologicznych
- Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnego sildenafilem, epoprostenolem i macytentanem
- Leczenie parykalcytolem wtórnej nadczynności przytarczyc u pacjentów hemodializowanych
- Leczenie neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD)
- Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C terapią bezinterferonową
- Leczenie neurogennej nadreaktywności wypieracza
- Leczenie przewlekłego zakrzepowo-zatorowego nadciśnienia płucnego (CTEPH)
- Leczenie aktywnej postaci ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (GPA) lub mikroskopowego zapalenia naczyń (MPA)
- Leczenie tyrozynemii typu 1 (HT-1)
Analogiczne zmiany lub nowe programy lekowe w chorobach onkologicznych:
- Leczenie dazatynibem ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (Ph+)
- Leczenie beksarotenem ziarniniaka grzybiastego lub zespołu Sézary’ego
- Leczenie czerniaka skóry dabrafenibem
Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego
Podczas gdy z dostępem do leczenia pierwszego rzutu nie było dużych problemów (czyli wtedy, gdy agresywność i postęp choroby jest niski), to kłopoty zaczynały się przy próbie terapii kolejnej linii. Od 1 lipca 2015 roku chorzy na stwardnienie rozsiane uzyskali możliwość skorzystania z terapii drugiego rzutu – natalizumabu. Ta wiadomość ma szczególne znaczenie dla chorych na ciężkie lub szybko postępujące postacie stwardnienia rozsianego[i].
Leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym
Zostało to wspomniane w poprzednim artykule z niniejszej serii. Z dniem 1 września 2015 r. skasowano zapisy programu lekowego B.45 i nadano programowi B.33 nową treść. Wprowadzono między innymi 4 linię leczenia i możliwość stosowania kolejnego leku po przebytej już terapii lekiem biologicznym, np. leczenie tocilizumabem po wcześniejszym leczeniu inhibitorem TNF alfa i rytuksymabem[ii].
Leczenie neurogennej nadreaktywności wypieracza
Latem 2015 roku ogłoszono nowy program lekowy związany z nowoczesnym leczeniem nadreaktywności pęcherza moczowego o podłożu neurogennym u pacjentów po stabilnych urazach rdzenia kręgowego poniżej odcinka szyjnego oraz u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Jest to dolegliwość znacznie pogarszająca jakość życia chorych. W ramach programu lekowego włączona zostaje możliwość korzystania z zabiegów iniekcji toksyny botulinowej. Program ten obejmuje na chwilę obecną jedynie niewielką grupę pacjentów z tym schorzeniem – oczekuje się, że w przyszłości kryteria kwalifikacji zostaną zliberalizowane lub w ramach tego programu dodane zostaną nowe rodzaje terapii[iii].
Leczenie tętniczego nadciśnienia płucnego sildenafilem, epoprostenolem i macytentanem
Na początku 2015 roku ogłoszono, że będzie obowiązywać nowy program lekowy w zakresie leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego. Dokonane zmiany to refundacja leków zawierających epoprostenol oraz sildenafil. Leki zawierające epoprostenol są teraz refundowane w monoterapii i terapii skojarzonej z sildenafilem u pacjentów w III klasie NYHA oraz w pierwszym rzucie u pacjentów w IV klasie NYHA. Sildenafil stosować można stosować w terapii skojarzonej ze wszystkimi dotychczas refundowanymi lekami objętymi tym programem lekowym. Poszerzono także możliwość stosowania sildenafilu na dorosłych pacjentów w NYHA II oraz pacjentów pomiędzy 1 a 17 rokiem życia[iv].
Leczenie neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD)
Choroba nieuchronnie odbierająca wzrok – dla większości ludzi najważniejszy zmysł pozwalający odbierać bodźce ze świata. Decyzją urzędników został wprowadzony nowy program lekowy dotyczący leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. Refundacją objęto dwa leki – afibercept oraz ranibizumab. Do tej porty szpitale stosunkowo niechętnie finansowały leczenie AMD ze względu na kosztowność wymienionych substancji[v].
Leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C terapią bezinterferonową
Najwięcej emocji wzbudził program bezinterferonowego leczenia zakażenia wirusem HCV. W Polsce prawdopodobnie około 700 000 osób jest zakażonych wirusem HCV, co sprawia, że potencjalna grupa odbiorców związanych z zakażeniem programów lekowych jest stosunkowo duża. Refundacją objęto dwa leki Sovaldi (sofosbuwir) oraz Harvoni (ledipaswir+sofosbuwir). Decyzja ta:
- poszerzy zakres dostępnych opcji terapeutycznych u wymienionych chorych – lekarze będą mieli większe pole do dobrania skutecznej terapii u chorych na WZW typu C z genotypem 1 i 4 HCV,
- pozwoli na bezinterferonową terapię u pacjentów zakażonych genotypem 2, 3, 5, 6 HCV,
- pozwoli na leczenie chorych z ciężką niewydolnością wątroby oraz tych, którzy oczekują na przeszczep wątroby.
Zgodnie z nowym programem lekowym, obecne są następujące terapie bezinterferonowe:
- Viekirax (ombitasvir + paritaprevir/ritonavir) + Exviera (dasabuvir) firmy AbbVie +/– rybawiryna – dla genotypu 1
- Viekirax (ombitasvir + paritaprevir/ritonavir) firmy AbbVie + rybawiryna – dla genotypu 4
- Daklinza (daclatasvir) + Sunvepra (asunaprevir) firmy Bristol-Myers Squibb – dla genotypu 1b
- Harvoni (ledipasvir/sofosbuvir) firmy Gilead +/– rybawiryna – dla genotypu 1
- Sovaldi (sofosbuvir) firmy Gilead + rybawiryna – dla genotypów 2, 3, 4, 5, 6
Kryteria kwalifikacji do programu lekowego dotyczącego terapii bezinterferonowej są stosunkowo łagodne. Obejmują chorych zakażonych wirusem HCV (czyli po stwierdzeniu przeciwciał anty-HCV oraz RNA HCV we krwi), u których stwierdzono (jedno lub więcej):
- włóknienie wątroby (potwierdzone w sposób inwazyjny – biopsja wątroby z badaniem histopatologicznym, lub nieinwazyjny – jedną z technik elastografii),
- przeciwwskazania do interferonu (np. pacjenci z zaawansowaną marskością wątroby, z chorobami autoimmunologicznymi, chorzy po przeszczepach narządów, chory na ciężkie choroby układu sercowo-naczyniowego i inne),
- pozawątrobową manifestację HCV (np. błoniaste zapalenie kłębuszków nerkowych, krioglobulinemia, porfiria skórna, chłoniaki B-NHL).
Niezbędne jest także ustalenie genotypu wirusa, co pozwoli na dobór odpowiedniej terapii[vi].
Leczenie czerniaka skóry dabrafenibem
Dynamika wzrostu liczby zachorowań na czerniaka w Polsce jest bardzo duża. Nowoczesne terapie celowane to nadzieja dla chorych na nowotwory, w tym wspomnianego wyżej czerniaka. Od początku lata 2015 roku chorzy na nieoperacyjną lub przerzutową postacią czerniaka z mutacją BRAF V600 mają dostęp do nowoczesnego leczenia swojej choroby substancją o nazwie dabrafenib[vii].
Co przyniesie przyszłość?
Tak naprawdę – nie wiadomo. Możliwe są dwa scenariusze – dalszy rozwój idei programów lekowych polegający na udoskonalaniu już istniejących oraz dodawaniu nowych, lub ich całkowita likwidacja wraz z likwidacją Narodowego Funduszu Zdrowia. W przypadku spełnienia drugiego scenariusza zmiana może być tylko pozorna – pojawią się podobne dokumenty spełniające identyczną rolę jak obecne programy lekowe, jednak pod inną nazwą, ale możliwe jest też finansowanie kosztownych terapii bezpośrednio z budżetu państwa. Czy jest to rozwiązanie korzystne? Należy przede wszystkim zapytać ekspertów z zakresu ekonomii ochrony zdrowia (warto pamiętać – programy lekowe mają zapewnić dostęp do kosztownych terapii).
Ostatnio Minister Zdrowia zapowiedział zmianę zasad refundacji leków z opartej na Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL), na refundację opartą na evidence-based medicine (medycyna oparta na dowodach)[viii]. Czy taka rewolucja jest też możliwa w programach lekowych, które najczęściej bazują na ChPL? Byłoby to stosunkowo trudne do realizacji, bo niejednokrotnie zakresy dawek kosztownych leków znajdujące się w programie lekowym i ChPL są niższe od tych, które rekomendują międzynarodowe wytyczne. W niektórych przypadkach koszt terapii mógłby wzrosnąć nawet kilkukrotnie.
Co my możemy zrobić?
Wbrew pozorom, każdy lekarz i pacjent mogą w pewnym stopniu wpłynąć na zasady rządzące programami lekowymi w Polsce. Pozostaje pytanie – co możemy zrobić?
- Korzystać
By pokazać, że program lekowy działa i jest potrzebny, należy korzystać z możliwości, które oferuje. Zachęca to także rządzących ochroną zdrowia do wprowadzania usprawnień oraz opracowywania nowych programów lekowych. Co więcej, programy lekowe przynoszą szpitalom korzyść finansową.
- Nie bać się
Programy lekowe wymagają umiejętności interpretacji (nie zawsze jest ona jednoznaczna), ścisłego trzymania się wytycznych oraz niejednokrotnie niemałego zaplecza potrzebnego do jego realizacji (np. sprzętu). Paraliżujący strach przed biurokracją można pokonać radząc się innych ośrodków doświadczonych w realizacji konkretnego programu lekowego oraz…
- Pytać
Coś jest niejasne? Nie wiesz, czy szpital postępuje dobrze robiąc X, chociaż treść programu lekowego stanowi coś pomiędzy X i Y? Zawsze warto wysłać zapytanie do Ministerstwa Zdrowia oraz Narodowego Funduszu Zdrowia. Pomocą powinien służyć także Zespół Koordynacyjny, doświadczeni koledzy, Internet oraz lektura Charakterystyk Produktu Leczniego.
- Działać
Masz wielu chorych na rzadką chorobę Z o ciężkim przebiegu, a do tej pory nie jest dostępne w Polsce żadne refundowane leczenie, pomimo dostępności takiego za granicą (o udowodnionej badaniami skuteczności). Z ciężkim sercem mówisz chorym o terapii i jej koszcie, którego nie pokrywa NFZ/MZ? Warto działać! Organizacje pacjenckie, stowarzyszenia naukowe, media, fundacje, towarzystwa związane z danym schorzeniem czekają na wsparcie o różnym charakterze (merytoryczne, eksperckie, finansowe, itp.). Kolejną potężną siłą są media, które informują opinię publiczną o brakach w jakiejś dziedzinie – zwykle wywiera to wpływ na osoby decyzyjne. Swoje uwagi można zgłaszać także do Ministerstwa oraz NFZ – głos jednego to kropla, ale wiele kropel drąży skałę.
- Być na bieżąco
Warto śledzić doniesienia medialne, szczególnie te powiązane ze schorzeniem, w którym dany lekarz się specjalizuje. Niejednokrotnie Ministerstwo potrafi nagle „strzelić bombą” informując o wprowadzeniu nowego programu lekowego lub o takich planach. Informacje na temat nowych programów lekowych są dostępne zarówno na stronach Ministerstwa Zdrowia, jak i na popularnych portalach traktujących o tej tematyce.
- Szukać
Polscy lekarze nie mają czasu – należą do najbardziej zapracowanych w Europie. Ale czasami zdarzy się każdemu z nich zajrzeć na forum, gdzie pacjenci wymieniają się opiniami lub dyskutują (szczególnie w czasach dr Google’a). Jeżeli masz świadomość istnienia programu lekowego (lub innej dostępnej i skutecznej terapii) poinformuj o tym komentującego, który szuka rozwiązania.
Na zakończenie
Ministerialne programy lekowe to krok w dobrą stronę. Krok nieco chwiejny, pijany, niezgrabny, ale zawsze posuwa nas naprzód. Nie każdy ma szansę go wykonać – czasami brakuje siły (pieniędzy), czasami możliwości (brak programów lekowych dotyczących danego schorzenia), czasami zaś wyobraźni, przez co trafia się stopą na nierówność lub dziurę. Lekarze wspólnie z pacjentami mają szansę sprawić, że ten krok stanie się pewniejszy oraz dłuższy, a po jednym nastąpi kolejny. Warto korzystać z dostępnych opcji programów lekowych, pytać, komentować i działać. Każdy z nas ma pewien wpływ na system ochrony zdrowia.
[i] http://www.nazdrowie.pl/news/stwardnienie-rozsiane-szansa-na-skuteczniejsze-leczenie
[ii] http://www.rynekzdrowia.pl/Serwis-Reumatologia/Nowy-program-lekowy-RZS-MIZS-od-wrzesnia-2015-r-PTR-chwali-ale-ma-tez-uwagi,153711,1011.html
[iii] http://www.rynekaptek.pl/polityka-lekowa/zmiany-na-liscie-refundacyjnej-nowy-program-lekowy-w-leczeniu-ntm,9804.html
[iv] http://www.phapolska.org/?page_id=479
[v] http://retinaamd.org.pl/program-lekowy-w-leczeniu-wysiekowej-postaci-amd-zatwierdzony-przez-ministerstwo-zdrowia/
[vi] http://noweleki.hepatitisc.pl/
[vii] http://www.medexpress.pl/start/wchodzi-nowy-program-lekowy-dla-chorych-na-czerniaka/60450/
[viii] http://prawo.mp.pl/wiadomosci/show.html?id=133636
.
More from Publikacje
Pięć najczęściej czytanych artykułów
Stale monitorujemy aktywność naszych użytkowników i obserwujemy, które materiały cieszą się największą popularnością. Analizujemy, dlaczego tak się dzieje, i wyciągamy …
Długoterminowa skuteczność leczenia siatkówczaka
Siatkówczak (retinoblastoma) to jeden z częstszych nowotworów złośliwych u dzieci, najczęstszy nowotwór wewnątrzgałkowy. Może występować w postaci dziedzicznej oraz niedziedzicznej, …
Weliparyb z karboplatyną w terapii raka piersi
Generyczne i kliniczne zróżnicowanie raka piersi stanowi wyzwanie w identyfikacji najlepszej opcji terapeutycznej. W lipcowym wydaniu "The New England Journal …
